[이코노믹데일리] GC녹십자가 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받으면서 미국 미국 식품의약국(FDA), 유럽 유럽의약품청(EMA)에 이어 한국까지 주요 3개 규제기관에서 희귀의약품 지위를 확보하게 됐다.
5일 GC녹십자에 따르면 GC1130A는 결핍된 효소를 보충하는 효소대체요법(ERT) 기반 치료제다. 특히 약물을 뇌실 내 직접 투여하는 ICV(뇌실내주사) 제형으로 설계해 혈뇌장벽(BBB) 한계를 극복하고 중추신경계로의 약물 전달 효율을 높인 것이 특징이다.
회사 측에 따르면 전임상 및 초기 연구에서 기존 IT(척수강내주사) 방식 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과를 확인했다. 이는 뇌 조직 내 효소 활성도를 유의미하게 개선할 수 있는 가능성을 시사하는 결과라는 설명이다.
현재 GC1130A는 미국, 한국, 일본에서 임상 1상이 진행 중이다. 안전성과 내약성, 약동학·약력학적 특성을 평가하는 초기 단계로 글로벌 동시 개발 전략을 통해 상용화 시점을 앞당기겠다는 구상이다. GC녹십자는 5년 내 상용화를 목표로 개발 속도를 높이고 있다.
희귀의약품으로 지정될 경우 신속 심사, 개발 단계별 상담 지원, 허가 후 일정 기간 시장 독점권 부여 등 다양한 인센티브를 받을 수 있다. 특히 연구개발 비용이 많이 소요되는 희귀질환 분야에서 제도적 지원은 상용화 가능성을 높이는 중요한 요소로 작용한다. 회사는 이번 식약처 지정으로 국내 임상 및 허가 절차가 보다 원활해질 것으로 기대하고 있다.
GC녹십자는 혈액제제와 백신 분야에서 축적한 바이오의약품 개발 역량을 바탕으로 희귀질환 파이프라인을 확대해 왔다. 산필리포증후군 A형 치료제는 이러한 전략의 핵심 프로젝트 중 하나로 글로벌 시장을 겨냥한 혁신 신약으로 육성하고 있다. 세계적으로도 산필리포증후군을 타깃으로 한 치료제 개발은 초기 단계에 머물러 있어 성공 시 글로벌 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 전망된다.
허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 더욱 탄력을 받을 것”이라며 “산필리포증후군 A형 환자와 가족들이 겪어온 치료 공백을 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 되도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
이어 “글로벌 규제기관과 긴밀히 협력해 안전성과 유효성을 입증하고 하루빨리 환자들에게 치료 기회를 제공하겠다”고 덧붙였다.
산필리포증후군은 점액다당류증(MPS) Ⅲ형으로 불리는 대표적 리소좀 축적 질환이다. 이 가운데 A형은 ‘헵아란 설파타제(heparan sulfatase)’ 효소 결핍으로 인해 체내에 헤파란황산이 분해되지 않고 축적되면서 중추신경계에 치명적 손상을 유발한다.
발병률은 소아 7만 명당 1명꼴로 추정되는 극희귀 질환으로 언어 발달 지연과 인지 기능 저하, 과잉행동, 운동 능력 약화 등 중증 신경학적 증상이 진행성으로 나타난다. 환자들은 대부분 청소년기 이전에 심각한 신경 퇴행을 겪으며 현재까지 근본적인 치료제가 승인되지 않은 미충족 수요 영역으로 꼽힌다.
업계에서는 고령화와 더불어 희귀질환에 대한 사회적 관심이 확대되면서 글로벌 제약·바이오 기업들이 희귀의약품 개발에 적극 나서고 있다고 분석한다. 상대적으로 환자 수는 적지만 치료제가 부재한 영역이 많아 혁신 신약 개발 시 의료적·사회적 가치가 크기 때문이다.
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